Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
Nat Med：基因编辑的干细胞移植有望治疗人类恶性血液癌症！
科学家们通过研究进行了一箱多中心临床试验展示了一种巧妙的解决思路，即用CRISPR基因编辑技术把供体干细胞上的某个靶点蛋白提前“剪掉”，从而给后续治疗留出一扇安全门。
2026-05-28
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
Nat Biotechnol：CRISPR基因编辑有了“质检员”，新平台SMArT让细胞治疗更安全！
来自意大利圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所等机构的科学家们通过研究开发了一套名为SMArT的平台，其全称为“基于人工反式激活因子的筛选”。
2026-06-03
NEJM：吴一龙教授领衔，塞普替尼辅助靶向治疗RET基因融合非小细胞肺癌
这项名为 LIBRETTO-432 的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照 3 期临床试验，将肺癌辅助靶向治疗版图进一步扩展至 RET 基因融合阳性非小细胞肺癌。
2026-06-06
《Cell》重磅：癌细胞会"交换基因"！人类细胞首次发现 DNA 直接转移，改写癌症演化认知
基因组不稳定的人类细胞，会通过细胞间的纳米管通道，直接将大片段 DNA 传递给邻近细胞。这些转移的 DNA 不仅能稳定遗传给后代细胞，还能正常表达基因、赋予受体细胞全新的表型，包括致命的耐药性。
2026-05-29
